ยารักษาโรคสมองเสื่อมที่ล้มเหลวจะได้รับโอกาสครั้งที่สอง

Biogen ซึ่งเป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพข้ามชาติและ Eisai ซึ่งเป็น บริษัท ยาของญี่ปุ่นกำลังวางแผนที่จะยื่นเรื่องขอการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) สำหรับยาสำหรับโรคอัลไซเมอร์ที่มีผลการทดลองทางคลินิกผสมกัน ยาที่เป็นที่ถกเถียงกันนี้สามารถมอบความหวังใหม่ให้กับผู้คนนับล้านทั่วโลกได้หรือไม่?

บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพข้ามชาติจะผลักดันให้มีการควบคุมยาอัลไซเมอร์ตัวใหม่ที่พบกับความขัดแย้ง

ทั่วโลกมีผู้คนราว 50 ล้านคนอาศัยอยู่กับภาวะสมองเสื่อมซึ่งรูปแบบที่พบบ่อยที่สุดคือโรคอัลไซเมอร์

นักวิจัยกำลังพัฒนาและทดสอบยาใหม่ ๆ อย่างต่อเนื่องเพื่อลองชะลอถอยกลับหรืออย่างน้อยก็ปรับปรุงอาการของภาวะที่รักษาไม่หายในปัจจุบันนี้

ยาใหม่ ๆ จำนวนมากที่นักวิทยาศาสตร์พัฒนาไม่เคยทำให้เกินขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเนื่องจากอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงมากเกินไปหรือพิสูจน์ได้ว่ามีประสิทธิภาพน้อยกว่าที่ผู้สร้างคาดหวังไว้มาก

จากนั้นก็มียาบางตัวที่นำมาซึ่งผลลัพธ์ที่หลากหลายเมื่อทดสอบในการทดลองทางคลินิก หนึ่งในยาดังกล่าวคือ aducanumab ซึ่งได้รับการพัฒนาโดยนักวิทยาศาสตร์ร่วมกับ Biogen ซึ่งเป็น บริษัท เทคโนโลยีชีวภาพข้ามชาติซึ่งมีสำนักงานใหญ่อยู่ที่ Cambridge, MA

Aducanumab เป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่ควรจะป้องกันหรือชะลอการเสื่อมสภาพของระบบประสาทโดยการกำจัดเบต้า - อะไมลอยด์ที่เป็นพิษออกจากสมองในระยะแรกของภาวะนี้

Biogen ได้ทดสอบยาในการทดลองทางคลินิกสองระยะที่ 3 แต่ในเดือนมีนาคมของปีนี้ บริษัท ได้ตัดสินใจหยุดการทดสอบก่อนกำหนดหลังจากการประเมินของกลุ่มอิสระว่าการทดลองไม่น่าจะเป็นไปตามจุดสิ้นสุดหลัก

เมื่อตัดสินใจยุติการทดลองเพื่อประเมินยาตัวใหม่ที่มีแนวโน้มนี้ บริษัท สูญเสียเงินไปกว่า 18 พันล้านดอลลาร์ตามรายงานของรอยเตอร์

อย่างไรก็ตามตอนนี้ Biogen ได้ประกาศว่าด้วยความร่วมมือกับพันธมิตร Eisai ซึ่งเป็น บริษัท ยาที่ตั้งอยู่ในโตเกียวประเทศญี่ปุ่นพวกเขาได้ตัดสินใจที่จะส่ง aducanumab เพื่อรับการอนุมัติจาก FDA ในต้นปีหน้า

การวิเคราะห์ใหม่เผยให้เห็นผลลัพธ์ที่มีแนวโน้มมากขึ้น

ในการแถลงข่าวของพวกเขา Biogen อธิบายว่าพวกเขามาถึงการตัดสินใจครั้งนี้หลังจากทำการวิเคราะห์ชุดข้อมูลของตนเองจากการทดลองทางคลินิกทั้งสองครั้งและปรึกษากับ FDA เกี่ยวกับผลการวิจัย

“ ด้วยโรคร้ายที่ส่งผลกระทบต่อคนหลายสิบล้านคนทั่วโลกการประกาศในวันนี้ถือเป็นหัวใจสำคัญอย่างแท้จริงในการต่อสู้กับโรคอัลไซเมอร์ นี่เป็นผลจากการวิจัยที่ก้าวล้ำและเป็นเครื่องพิสูจน์ถึงความมุ่งมั่นแน่วแน่ของ Biogen ในการปฏิบัติตามวิทยาศาสตร์และทำสิ่งที่ถูกต้องสำหรับผู้ป่วย” Michel Vounatsos ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Biogen กล่าว

“ เรามีความหวังเกี่ยวกับโอกาสในการเสนอการบำบัดครั้งแรกแก่ผู้ป่วยเพื่อลดการลดลงของโรคอัลไซเมอร์และผลที่เป็นไปได้ของผลลัพธ์เหล่านี้สำหรับแนวทางที่คล้ายกันซึ่งกำหนดเป้าหมายไปที่ [beta-amyloid]

Michel Vounatsos

ทีมงานของ Biogen อธิบายว่าการวิเคราะห์ความไร้ประโยชน์ก่อนหน้านี้ซึ่งนำไปสู่การยุติการทดลองทางคลินิกทั้งสองครั้งได้อาศัยชุดข้อมูลก่อนหน้านี้และมีขนาดเล็กกว่าของผู้เข้าร่วม 1,748 คนที่ได้รับการรักษาด้วย aducanumab เป็นเวลา 18 เดือน

ในที่สุดนักวิจัยก็ได้วิเคราะห์ข้อมูลจำนวนมากขึ้นจากการทดลองระยะสุดท้ายสองครั้งซึ่งมีข้อมูลจากผู้เข้าร่วม 3,285 คนซึ่ง 2,066 คนได้รับการรักษาด้วยยา 18 เดือนแล้ว ข้อมูลเหล่านี้ไบโอเจนรักษาบอกเล่าเรื่องราวที่แตกต่างจากที่รวมอยู่ในการวิเคราะห์ความไร้ประโยชน์

“ ชุดข้อมูลขนาดใหญ่นี้เป็นครั้งแรกที่การศึกษาระยะที่ 3 แสดงให้เห็นว่าการกำจัด [เบต้า - อะไมลอยด์] แบบรวมสามารถลดการลดลงของโรคอัลไซเมอร์ซึ่งเป็นความหวังใหม่สำหรับวงการแพทย์ผู้ป่วยและครอบครัวของพวกเขา” ดร. Anton Porsteinsson ซึ่งเป็นผู้ตรวจสอบหลัก

“ มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบรับอย่างมากและชุมชนผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ต่างรอคอยช่วงเวลานี้ ฉันขอชมเชย Biogen, FDA, วงการแพทย์และผู้ป่วยและพันธมิตรด้านการศึกษาของพวกเขาสำหรับความพากเพียรในการทำงานเพื่อให้การประกาศในวันนี้เป็นจริง” เขากล่าวเสริม

บริษัท กล่าวว่าชุดข้อมูลขนาดใหญ่บ่งชี้ว่าในการทดลองอย่างน้อยผู้เข้าร่วมที่ได้รับ aducanumab ในปริมาณสูงจะมีทักษะการคิดลดลง 23% และยังแสดงให้เห็นว่ามาตรการอื่น ๆ ของความสามารถในการรับรู้ลดลงน้อยกว่า

อย่างไรก็ตาม บริษัท ไม่ได้ระบุว่าสิ่งนี้หมายถึงอะไรในแง่ของชีวิตประจำวันของผู้เข้าร่วมและอัตราการลดลงที่ลดลงสร้างความแตกต่างจริงหรือไม่กับความสามารถของผู้เข้าร่วมในการดำรงชีวิตที่เป็นอิสระ

แม้ว่าการประกาศล่าสุดของ Biogen อาจทำให้ผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์มีความหวังใหม่ในอนาคต แต่ผู้เชี่ยวชาญบางคนยังคงสงสัยเกี่ยวกับความเป็นไปได้ของยาและจะได้รับการอนุมัติจาก FDA หรือไม่

“ ไม่ทราบความเป็นไปได้ของการยื่นฟ้องดังกล่าวเนื่องจากผลลัพธ์ที่หลากหลาย ในมุมมองของเราไบโอเจนค่อนข้างหมดหวังสำหรับตัวขับเคลื่อนการเติบโต […] ดังนั้นจึงจำเป็นต้องมีการเปลี่ยนแปลงในการเล่าเรื่อง” Brian Abrahams นักวิเคราะห์อาวุโสด้านเทคโนโลยีชีวภาพของ RBC Capital Markets กล่าว