การทดลองทางคลินิกทำงานอย่างไร?

การทดลองทางคลินิกทำงานอย่างไรและใครสามารถเข้าร่วมได้บ้าง?

การทดลองทางคลินิกคือการศึกษาวิจัยที่มีจุดมุ่งหมายเพื่อพิจารณาว่ากลยุทธ์ทางการแพทย์การรักษาหรืออุปกรณ์นั้นปลอดภัยสำหรับการใช้หรือการบริโภคของมนุษย์หรือไม่

การศึกษาเหล่านี้อาจประเมินว่าวิธีการทางการแพทย์มีประสิทธิภาพเพียงใดสำหรับเงื่อนไขเฉพาะหรือกลุ่มคน

โดยรวมแล้วพวกเขาเพิ่มความรู้ทางการแพทย์และให้ข้อมูลที่เชื่อถือได้เพื่อช่วยในการตัดสินใจและแนวทางการดูแลสุขภาพ

เพื่อความปลอดภัยของผู้เข้าร่วมการทดลองเริ่มจากกลุ่มเล็ก ๆ และตรวจสอบว่าวิธีการใหม่ก่อให้เกิดอันตรายหรือผลข้างเคียงที่ไม่น่าพอใจหรือไม่ เนื่องจากเทคนิคที่ประสบความสำเร็จในห้องปฏิบัติการหรือในสัตว์อาจไม่ปลอดภัยหรือใช้ได้ผลกับมนุษย์

ข้อเท็จจริงเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกอย่างรวดเร็ว

การทดลองทางคลินิกมีจุดมุ่งหมายเพื่อค้นหาว่ากลยุทธ์ทางการแพทย์การรักษาหรืออุปกรณ์นั้นปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับมนุษย์ที่จะใช้หรือบริโภคหรือไม่
การทดลองประกอบด้วยสี่ขั้นตอนและสามารถมุ่งเน้นไปที่: การรักษาการป้องกันการวินิจฉัยการคัดกรองการดูแลแบบประคับประคองการวิจัยบริการสุขภาพและวิทยาศาสตร์พื้นฐาน
ทีมวิจัยอาจประกอบด้วยแพทย์พยาบาลนักสังคมสงเคราะห์ผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพนักวิทยาศาสตร์ผู้จัดการข้อมูลและผู้ประสานงานการทดลองทางคลินิก
การมีส่วนร่วมอาจเกี่ยวข้องกับทั้งความเสี่ยงและผลประโยชน์ผู้เข้าร่วมจะต้องอ่านและลงนามในเอกสาร "ความยินยอม" ก่อนเข้าร่วมการทดลอง
ความเสี่ยงได้รับการควบคุมและตรวจสอบ แต่ลักษณะของการศึกษาวิจัยทางการแพทย์หมายความว่าความเสี่ยงบางอย่างเป็นสิ่งที่หลีกเลี่ยงไม่ได้

การทดลองทางคลินิกคืออะไร?

วัตถุประสงค์หลักของการทดลองทางคลินิกคือการวิจัย การทดลองได้รับการออกแบบมาเพื่อเพิ่มเติมความรู้ทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาการวินิจฉัยและการป้องกันโรคหรือเงื่อนไข

การศึกษาเป็นไปตามมาตรฐานและแนวทางทางวิทยาศาสตร์ที่เข้มงวดซึ่งมีเป้าหมายเพื่อ:

ปกป้องผู้เข้าร่วม
ให้ผลลัพธ์ที่เชื่อถือได้และแม่นยำ

การทดลองทางคลินิกกับมนุษย์เกิดขึ้นในขั้นตอนสุดท้ายของกระบวนการวิจัยที่ยาวนานเป็นระบบและละเอียดถี่ถ้วน

กระบวนการนี้มักเริ่มต้นในห้องปฏิบัติการซึ่งมีการพัฒนาและทดสอบแนวคิดใหม่ ๆ

การทดสอบกับสัตว์ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์เห็นว่าวิธีการนี้มีผลต่อร่างกายของสิ่งมีชีวิตอย่างไร

ในที่สุดการทดสอบในมนุษย์จะดำเนินการในกลุ่มเล็กและกลุ่มใหญ่

อาจทำการทดลองเพื่อ:

ประเมินการแทรกแซงการรักษาอย่างน้อยหนึ่งอย่างสำหรับโรคกลุ่มอาการหรือเงื่อนไขเช่นยาอุปกรณ์ทางการแพทย์หรือวิธีการผ่าตัดหรือการบำบัด
ประเมินวิธีป้องกันโรคหรือภาวะเช่นยาวัคซีนและการเปลี่ยนแปลงวิถีชีวิต
ประเมินการแทรกแซงการวินิจฉัยอย่างน้อยหนึ่งอย่างที่อาจระบุหรือวินิจฉัยโรคหรือภาวะใดโรคหนึ่ง
ตรวจสอบวิธีการระบุตัวตนเพื่อรับรู้สภาพหรือปัจจัยเสี่ยงของอาการนั้น
สำรวจขั้นตอนการดูแลประคับประคองเพื่อปรับปรุงความสะดวกสบายและคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยเรื้อรัง

ผลของการทดลองทางคลินิกอาจระบุได้ว่ามีกลยุทธ์ทางการแพทย์การรักษาหรืออุปกรณ์ใหม่หรือไม่:

มีผลดีต่อการพยากรณ์โรคของผู้ป่วย
ก่อให้เกิดอันตรายที่คาดไม่ถึง
ไม่มีประโยชน์ในเชิงบวกหรือมีผลเสีย

การทดลองทางคลินิกสามารถให้ข้อมูลที่มีค่าเกี่ยวกับความคุ้มทุนของการรักษาคุณค่าทางคลินิกของการตรวจวินิจฉัยและวิธีการรักษาช่วยเพิ่มคุณภาพชีวิต

ประเภทของการทดลองทางคลินิก

การทดลองทางคลินิกทั้งหมดมีจุดประสงค์หลัก สิ่งเหล่านี้สามารถแบ่งออกเป็นหมวดหมู่ต่อไปนี้:

การรักษา: การทดสอบวิธีการรักษาใหม่การผสมยาใหม่หรือแนวทางใหม่ในการผ่าตัดหรือการบำบัด
การป้องกัน: ตรวจสอบวิธีการปรับปรุงการป้องกันหรือการกลับเป็นซ้ำของโรคเช่นยาวิตามินวัคซีนแร่ธาตุและการเปลี่ยนแปลงวิถีชีวิต
การวินิจฉัย: ค้นหาเทคนิคและขั้นตอนการทดสอบที่ดีขึ้นสำหรับการวินิจฉัยโรคและเงื่อนไข
การคัดกรอง: การทดสอบวิธีที่ดีที่สุดในการระบุโรคหรือภาวะสุขภาพบางอย่าง
การดูแลแบบประคับประคอง: การตรวจสอบขั้นตอนเพื่อปรับปรุงความสะดวกสบายและคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยที่มีอาการเรื้อรัง
การวิจัยบริการด้านสุขภาพ: การประเมินการส่งมอบกระบวนการการจัดการองค์กรหรือการจัดหาเงินทุนของการดูแลสุขภาพ
วิทยาศาสตร์พื้นฐาน: ตรวจสอบวิธีการทำงานของการแทรกแซง

เหตุใดการทดลองทางคลินิกจึงมีความสำคัญ?

การทดลองทางคลินิกช่วยปรับปรุงและพัฒนาการรักษาพยาบาล การศึกษาให้หลักฐานที่เป็นข้อเท็จจริงที่สามารถนำมาใช้เพื่อปรับปรุงการดูแลผู้ป่วย

การวิจัยทางคลินิกจะดำเนินการเฉพาะในกรณีที่แพทย์ไม่ทราบถึงองค์ประกอบต่างๆเช่น:

แนวทางใหม่นี้ใช้ได้ผลกับมนุษย์หรือไม่และปลอดภัยหรือไม่
วิธีการรักษาหรือกลยุทธ์ใดที่ประสบความสำเร็จมากที่สุดสำหรับความเจ็บป่วยและกลุ่มบุคคล

องค์ประกอบต่างๆมีส่วนเกี่ยวข้องกับการตั้งค่าการดำเนินการและการติดตามการทดลองทางคลินิก

โปรโตคอลการทดลองทางคลินิก

โปรโตคอลคือคำอธิบายที่เป็นลายลักษณ์อักษรของการทดลองทางคลินิก ซึ่งรวมถึงวัตถุประสงค์การออกแบบวิธีการภูมิหลังทางวิทยาศาสตร์และข้อมูลทางสถิติของการศึกษา

การทดลองเป็นไปตามแผนหรือโปรโตคอลที่ครอบคลุม โปรโตคอลคือคำอธิบายที่เป็นลายลักษณ์อักษรของการทดลองทางคลินิก

ซึ่งรวมถึงวัตถุประสงค์การออกแบบและวิธีการของการศึกษาภูมิหลังทางวิทยาศาสตร์ที่เกี่ยวข้องและข้อมูลทางสถิติ

ข้อมูลสำคัญที่จะรวมอาจเป็น:

จำนวนผู้เข้าร่วม
ใครมีสิทธิ์เข้าร่วม
จะได้รับการทดสอบอะไรบ้างและบ่อยแค่ไหน
ประเภทของข้อมูลที่จะรวบรวม
ความยาวของการศึกษา
ข้อมูลโดยละเอียดเกี่ยวกับแผนการรักษา

หลีกเลี่ยงอคติ

นักวิจัยต้องดำเนินมาตรการเพื่อหลีกเลี่ยงความลำเอียง

อคติหมายถึงการเลือกของมนุษย์หรือปัจจัยอื่น ๆ ที่ไม่เกี่ยวข้องกับโปรโตคอล แต่อาจส่งผลต่อผลลัพธ์ของการทดลอง

ขั้นตอนที่สามารถช่วยหลีกเลี่ยงความลำเอียง ได้แก่ กลุ่มเปรียบเทียบการสุ่มและการกำบัง

กลุ่มเปรียบเทียบ

การทดลองทางคลินิกส่วนใหญ่ใช้กลุ่มเปรียบเทียบเพื่อเปรียบเทียบกลยุทธ์ทางการแพทย์และการรักษา ผลลัพธ์จะแสดงให้เห็นว่ากลุ่มหนึ่งมีผลลัพธ์ที่ดีกว่าอีกกลุ่มหนึ่งหรือไม่

โดยปกติจะดำเนินการด้วยวิธีใดวิธีหนึ่งจากสองวิธี:

กลุ่มหนึ่งได้รับการรักษาตามเงื่อนไขที่มีอยู่และกลุ่มที่สองได้รับการรักษาใหม่ นักวิจัยจึงเปรียบเทียบว่ากลุ่มใดได้ผลดีกว่ากัน
กลุ่มหนึ่งได้รับการรักษาใหม่และกลุ่มที่สองได้รับยาหลอกซึ่งเป็นผลิตภัณฑ์ที่ไม่ได้ใช้งานซึ่งดูเหมือนผลิตภัณฑ์ทดสอบ

การสุ่ม

การทดลองทางคลินิกกับกลุ่มเปรียบเทียบมักใช้การสุ่ม ผู้เข้าร่วมจะได้รับการจัดสรรให้กับกลุ่มเปรียบเทียบโดยบังเอิญมากกว่าทางเลือก ซึ่งหมายความว่าความแตกต่างใด ๆ ที่เห็นในระหว่างการทดลองจะเกิดจากกลยุทธ์ที่ใช้ไม่ใช่เพราะความแตกต่างที่มีอยู่ก่อนแล้วระหว่างผู้เข้าร่วม

กำบังหรือทำให้ไม่เห็น

การปิดบังหรือการทำให้ไม่เห็นจะช่วยหลีกเลี่ยงความลำเอียงโดยไม่แจ้งให้ผู้เข้าร่วมหรือนักวิจัยทราบว่าผู้เข้าร่วมจะได้รับการบำบัดใด

คนตาบอดเดี่ยว: เป็นช่วงที่ผู้เข้าร่วมหรือนักวิจัยไม่ทราบว่ากลุ่มใดเป็นกลุ่มใด

ตาบอดสองชั้น: นี่คือเวลาที่ทั้งผู้เข้าร่วมและนักวิจัยไม่ทราบ

ปัจจัยที่ทำให้เกิดความสับสน

ผู้สับสนสามารถบิดเบือนความสัมพันธ์ที่แท้จริงระหว่างสองลักษณะขึ้นไป

ตัวอย่างเช่นเราสามารถสรุปได้ว่าคนที่พกที่จุดบุหรี่มีแนวโน้มที่จะเป็นมะเร็งปอดเนื่องจากการถือไฟแช็กทำให้เกิดมะเร็งปอด การสูบบุหรี่เป็นตัวสร้างความสับสนในตัวอย่างนี้

ผู้ที่พกไฟแช็กมีแนวโน้มที่จะสูบบุหรี่และผู้สูบบุหรี่มีแนวโน้มที่จะเป็นมะเร็งปอด แต่บางคนอาจพกไฟแช็กเพื่อจุดประสงค์อื่น

การไม่คำนึงถึงเรื่องนี้อาจนำไปสู่ข้อสรุปที่ผิดพลาดได้

ใครอยู่ในทีมวิจัย?

ผู้วิจัยหลักการซึ่งโดยปกติจะเป็นแพทย์จะเป็นผู้นำการศึกษาทางคลินิกแต่ละครั้ง

ทีมวิจัยอาจรวมถึง:

แพทย์
พยาบาล
นักสังคมสงเคราะห์
ผู้เชี่ยวชาญด้านการดูแลสุขภาพ
นักวิทยาศาสตร์
ผู้จัดการข้อมูล
ผู้ประสานงานการทดลองทางคลินิก

การทดลองทางคลินิกดำเนินการที่ไหน?

สถานที่จะขึ้นอยู่กับประเภทของการศึกษาและใครเป็นผู้จัด

สถานที่ทั่วไปบางแห่ง ได้แก่ :

โรงพยาบาล
มหาวิทยาลัย
ศูนย์การแพทย์
สำนักงานแพทย์
คลินิกชุมชน
ไซต์วิจัยที่ได้รับการสนับสนุนจากรัฐบาลกลางและได้รับทุนสนับสนุนจากอุตสาหกรรม

การทดลองใช้เวลานานแค่ไหน?

ขึ้นอยู่กับสิ่งที่กำลังศึกษาท่ามกลางปัจจัยอื่น ๆ การทดลองบางอย่างในวันสุดท้ายขณะที่การทดลองอื่น ๆ ดำเนินต่อไปเป็นเวลาหลายปี

ก่อนที่จะลงทะเบียนในการทดลองใช้ผู้เข้าร่วมจะได้รับแจ้งว่าคาดว่าจะอยู่ได้นานแค่ไหน

ออกแบบและจัดระเบียบ

มีการศึกษาหลายประเภทและวิธีการจัดระเบียบที่แตกต่างกัน ประเภทการศึกษามีดังนี้

การศึกษาเชิงสังเกต

การศึกษาตามกลุ่มและกรณีศึกษาเป็นตัวอย่างของการศึกษาเชิงสังเกต

การศึกษาตามกลุ่ม

การศึกษาตามกลุ่มคือการศึกษาเชิงสังเกตซึ่งผู้เข้าร่วมได้รับการคัดเลือกและติดตามไปข้างหน้าเพื่อดูว่าโรคมีแนวโน้มที่จะเกิดขึ้นภายในกลุ่มอย่างไร

การศึกษาตามรุ่นคือการศึกษาเชิงสังเกตซึ่งมีการเลือกประชากรในการศึกษาหรือกลุ่มประชากรตามรุ่น

มีการรวบรวมข้อมูลเพื่อระบุว่าวิชาใดมี:

ลักษณะเฉพาะเช่นกลุ่มเลือดที่คิดว่าเกี่ยวข้องกับการพัฒนาของโรคที่เป็นปัญหา
การสัมผัสกับปัจจัยที่อาจเชื่อมโยงกับโรคตัวอย่างเช่นการสูบบุหรี่

บุคคลสามารถเลือกได้เพราะพวกเขาสูบบุหรี่ จากนั้นพวกเขาอาจได้รับการติดตามเพื่อดูว่าพวกเขามีแนวโน้มที่จะเกิดโรคเพียงใดเมื่อเทียบกับคนอื่น ๆ

การศึกษาประเภทนี้ใช้เพื่อศึกษาผลของปัจจัยเสี่ยงที่สงสัยว่าไม่สามารถควบคุมได้ในการทดลองเช่นผลกระทบของการสูบบุหรี่ต่อมะเร็งปอด

ข้อดีหลักของการศึกษาตามรุ่นคือ:

การสัมผัสถูกวัดล่วงหน้าก่อนที่จะเริ่มมีอาการของโรคดังนั้นจึงมีแนวโน้มที่จะไม่เป็นกลางในแง่ของการพัฒนาของโรค
การสัมผัสที่หายากสามารถตรวจสอบได้โดยการเลือกกลุ่มประชากรตามรุ่นที่ศึกษาอย่างเหมาะสม
สามารถศึกษาผลลัพธ์หลายอย่างหรือโรคได้สำหรับการสัมผัสใด ๆ
อัตราการเกิดโรคสามารถคำนวณได้ทั้งในกลุ่มที่สัมผัสและไม่ได้สัมผัส

ข้อเสียเปรียบหลักของการศึกษาตามรุ่นคือ:

พวกเขามักจะมีราคาแพงและใช้เวลานานโดยเฉพาะอย่างยิ่งหากมีการดำเนินการในอนาคตซึ่งหมายถึงการก้าวไปข้างหน้า
การเปลี่ยนแปลงทั้งสถานะการสัมผัสและเกณฑ์การวินิจฉัยเมื่อเวลาผ่านไปอาจส่งผลต่อการจำแนกบุคคลตามการสัมผัสและสถานะของโรค
อาจมีความเอนเอียงของข้อมูลในผลลัพธ์ที่สรุปได้เนื่องจากทราบสถานะการเปิดรับแสงของผู้เข้าร่วม
การสูญเสียในการติดตามอาจทำให้เกิดอคติในการเลือก

กรณีศึกษาการควบคุม

การศึกษากรณีควบคุมสามารถแยกแยะปัจจัยเสี่ยงของสภาวะทางการแพทย์เฉพาะได้

นักวิจัยเปรียบเทียบคนที่มีภาวะและผู้ที่ไม่มีภาวะนี้ เมื่อย้อนเวลากลับไปพวกเขาระบุว่าทั้งสองกลุ่มแตกต่างกันอย่างไร

การศึกษาแบบควบคุมกรณีศึกษามักจะย้อนหลังเสมอ - มองย้อนกลับไป - เพราะเริ่มต้นด้วยผลลัพธ์แล้วย้อนกลับไปตรวจสอบความเสี่ยง

ข้อดีหลักของการศึกษากรณีควบคุมคือ:

การค้นพบสามารถรับได้อย่างรวดเร็ว
การศึกษาสามารถเกิดขึ้นได้ด้วยเงินทุนขั้นต่ำหรือการสนับสนุน
มีประสิทธิภาพในการตรวจสอบโรคหายากหรือโรคที่มีระยะเวลาการชักนำเป็นเวลานาน
สามารถตรวจสอบปัจจัยเสี่ยงต่างๆที่เป็นไปได้
สามารถศึกษาการถ่ายภาพซ้อนได้
พวกเขาต้องการวิชาเรียนไม่กี่วิชา

ข้อเสียเปรียบหลักของการศึกษาแบบกรณีศึกษาคือ:

ไม่สามารถสร้างข้อมูลอุบัติการณ์
พวกเขาอยู่ภายใต้อคติ
อาจเป็นเรื่องยากที่จะได้รับมาตรการที่ถูกต้องและเป็นกลางของการเปิดเผยข้อมูลในอดีตหากการจัดเก็บบันทึกไม่เพียงพอหรือไม่น่าเชื่อถือ สิ่งนี้เรียกว่าอคติข้อมูล
การเลือกตัวควบคุมอาจเป็นปัญหาได้ สิ่งนี้อาจทำให้เกิดอคติในการเลือก
ลำดับเวลาระหว่างการสัมผัสและโรคอาจระบุได้ยาก
ไม่เหมาะสำหรับการตรวจสอบการรับแสงที่หายากเว้นแต่การสัมผัสจะต้องรับผิดชอบต่อกรณีส่วนใหญ่

การศึกษากรณีควบคุมที่ซ้อนกัน

ในการศึกษากรณีควบคุมที่ซ้อนกันกลุ่ม - กรณีและการควบคุม - มาจากกลุ่มประชากรที่ศึกษาเดียวกันหรือกลุ่มประชากรตามรุ่น

เมื่อมีการติดตามกลุ่มประชากรตามรุ่นต่อไปกรณีต่างๆที่เกิดขึ้นจะกลายเป็น "กรณี" ในการศึกษากรณีควบคุม ผู้เข้าร่วมที่ไม่ได้รับผลกระทบของกลุ่มประชากรตามรุ่นจะกลายเป็น "ผู้ควบคุม"

การศึกษากรณีควบคุมแบบซ้อนมีค่าใช้จ่ายน้อยกว่าและใช้เวลาน้อยกว่าเมื่อเปรียบเทียบกับการศึกษาตามกลุ่มประชากร

อุบัติการณ์และอัตราความชุกของโรคในบางครั้งสามารถคาดการณ์ได้จากการศึกษากลุ่มควบคุมกรณีซ้อนกัน สิ่งนี้เป็นไปไม่ได้จากการศึกษากรณีควบคุมอย่างง่ายเนื่องจากมักไม่ทราบจำนวนผู้สัมผัสทั้งหมดและเวลาติดตามผล

ข้อดีหลักของการศึกษากรณีควบคุมซ้อนกันคือ:

ประสิทธิภาพ: ผู้เข้าร่วมกลุ่มประชากรบางคนไม่ได้ต้องการการทดสอบวินิจฉัย
ความยืดหยุ่น: อนุญาตให้มีการทดสอบสมมติฐานที่ไม่ได้คาดการณ์ไว้เมื่อมีการวางแผนกลุ่มประชากรตามรุ่น
การลดอคติในการเลือก: กรณีและการควบคุมจะสุ่มตัวอย่างจากประชากรกลุ่มเดียวกัน
การลดความลำเอียงของข้อมูล: การเปิดรับปัจจัยเสี่ยงสามารถประเมินได้โดยผู้วิจัยมองไม่เห็นสถานะของคดี

ข้อเสียเปรียบหลักคือผลลัพธ์มีอำนาจต่ำกว่าเนื่องจากขนาดตัวอย่างเล็ก

การศึกษานิเวศวิทยา

การศึกษาทางนิเวศวิทยาจะพิจารณาถึงความสัมพันธ์ระหว่างการสัมผัสและผลลัพธ์ของประชากรหรือชุมชน

ประเภททั่วไปของการศึกษาทางนิเวศวิทยา ได้แก่ :

การเปรียบเทียบทางภูมิศาสตร์
การวิเคราะห์แนวโน้มเวลา
การศึกษาการย้ายถิ่น

ข้อดีหลักของการศึกษาระบบนิเวศคือ:

มีราคาไม่แพงเนื่องจากข้อมูลสุขภาพที่เก็บรวบรวมเป็นประจำสามารถนำไปใช้ประโยชน์ได้
ใช้เวลาน้อยกว่าการศึกษาอื่น ๆ
ไม่ซับซ้อนและเข้าใจตรงไปตรงมา
สามารถตรวจสอบผลกระทบของการรับแสงที่วัดในกลุ่มหรือพื้นที่เช่นอาหารมลพิษทางอากาศและอุณหภูมิ

ข้อเสียเปรียบหลักของการศึกษาทางนิเวศวิทยาคือ:

ข้อผิดพลาดของการหักค่าใช้จ่ายที่เรียกว่าการเข้าใจผิดทางนิเวศวิทยาอาจเกิดขึ้นได้ เกิดขึ้นเมื่อนักวิจัยได้ข้อสรุปเกี่ยวกับบุคคลโดยอาศัยการวิเคราะห์ข้อมูลกลุ่มเท่านั้น
ความสัมพันธ์ที่เปิดเผยต่อผลลัพธ์เป็นเรื่องยากที่จะตรวจจับ
ขาดข้อมูลเกี่ยวกับปัจจัยที่ก่อให้เกิดความสับสน
อาจมีความแตกต่างอย่างเป็นระบบระหว่างพื้นที่ในการวัดความรับแสง

การศึกษาทดลอง

นอกเหนือจากการศึกษาเชิงสังเกตแล้วยังมีการศึกษาทดลองรวมถึงการศึกษาการรักษา

การทดลองแบบสุ่มควบคุม

การทดลองแบบสุ่มควบคุมโดยสุ่มจะจัดสรรบุคคลให้ได้รับหรือไม่ได้รับการแทรกแซงเฉพาะ (ประกอบด้วยการรักษาหรือการรักษาที่แตกต่างกันสองแบบ

การทดลองที่มีการควบคุมแบบสุ่ม (RCT) จะสุ่มให้บุคคลได้รับหรือไม่ได้รับการแทรกแซงใด ๆ

หนึ่งในสองวิธีการรักษาที่แตกต่างกันจะใช้หรือการรักษาและยาหลอก

นี่คือประเภทการศึกษาที่มีประสิทธิภาพที่สุดในการระบุว่าการรักษาแบบใดได้ผลดีที่สุด ช่วยลดอิทธิพลของตัวแปรภายนอก

ข้อได้เปรียบหลักของ RCT คือ:

ไม่มีอคติในจิตสำนึกหรือจิตใต้สำนึกในส่วนของผู้วิจัย สิ่งนี้รับประกันความถูกต้องภายนอกเป็นหลัก
ตัวแปรที่สร้างความสับสนเช่นอายุเพศน้ำหนักระดับกิจกรรมและอื่น ๆ สามารถยกเลิกได้ตราบเท่าที่กลุ่มตัวอย่างมีขนาดใหญ่พอ

ข้อเสียเปรียบหลักของ RCT คือ:

พวกเขาใช้เวลานาน
อาจมีราคาแพง
พวกเขาต้องการกลุ่มตัวอย่างขนาดใหญ่
เหตุการณ์ที่หายากอาจเป็นเรื่องยากที่จะศึกษา
อาจเกิดข้อผิดพลาดทางสถิติทั้งเท็จบวกและเท็จ

การทดลองทางคลินิกแบบปรับตัว

วิธีการออกแบบที่ปรับเปลี่ยนได้ขึ้นอยู่กับข้อมูลที่รวบรวม ทั้งยืดหยุ่นและมีประสิทธิภาพ การปรับเปลี่ยนสามารถทำได้ในการทดลองและขั้นตอนทางสถิติของการทดลองทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่

กึ่งทดลอง

การศึกษากึ่งทดลองหรือการศึกษาแบบ“ ไม่สุ่มตัวอย่าง” รวมถึงการศึกษาการแทรกแซงที่หลากหลายที่ไม่ได้สุ่มตัวอย่าง การทดลองประเภทนี้มักใช้เมื่อ RCT ไม่มีความเป็นไปได้ทางลอจิสติกส์หรือถูกต้องตามหลักจริยธรรม

ลำดับชั้นของหลักฐาน

มีการกำหนดลำดับชั้นของหลักฐานหลายประการเพื่อให้วิธีการวิจัยต่างๆได้รับการจัดอันดับตามความถูกต้องของสิ่งที่ค้นพบ

ลำดับชั้นของหลักฐานทำให้สามารถจัดลำดับวิธีการวิจัยต่างๆตามความถูกต้องของสิ่งที่ค้นพบ

การออกแบบการวิจัยบางส่วนไม่ได้มีความเท่าเทียมกันในแง่ของความเสี่ยงของข้อผิดพลาดและความลำเอียงในผลลัพธ์ วิธีการวิจัยบางอย่างให้หลักฐานที่ดีกว่าวิธีอื่น ๆ

ด้านล่างนี้เป็นตัวอย่างของลำดับชั้นของการแพทย์ตามหลักฐานในรูปแบบของปิรามิดตั้งแต่คุณภาพของหลักฐานที่ต่ำกว่าที่ด้านล่างไปจนถึงหลักฐานคุณภาพสูงที่ด้านบน

ขั้นตอนของการทดลองทางคลินิก

การศึกษาวิจัยทางการแพทย์แบ่งออกเป็นระยะต่างๆเรียกว่าระยะ สำหรับการทดสอบยาสิ่งเหล่านี้กำหนดโดย FDA

การทดลองในระยะแรกจะตรวจสอบความปลอดภัยของยาและผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น การทดลองในภายหลังจะทดสอบว่าการรักษาแบบใหม่ดีกว่าการรักษาที่มีอยู่หรือไม่

การทดลองระยะที่ 0: เภสัชพลศาสตร์และเภสัชจลนศาสตร์

ระยะ 0 เป็นระยะสำรวจที่ช่วยให้ข้อมูลทางคลินิกสำหรับยาใหม่ในระยะก่อนหน้านี้

ระยะนี้:

ดำเนินการในช่วงแรกของระยะที่ 1
เกี่ยวข้องกับการเปิดเผยของมนุษย์ที่ จำกัด มาก
ไม่มีเจตนาในการรักษาหรือการวินิจฉัยโดยถูก จำกัด เฉพาะการตรวจคัดกรองและการศึกษา microdose

การทดลองระยะที่ 1: การคัดกรองเพื่อความปลอดภัย

หลังจากระยะที่ 0 มีการทดลองในมนุษย์อีกสี่ขั้นตอน เหล่านี้มักจะทับซ้อนกัน ขั้นตอนที่ 1 ถึง 3 เกิดขึ้นก่อนที่จะได้รับใบอนุญาต

แนวทางระยะที่ 1 เกี่ยวข้องกับ:

ระหว่าง 20 ถึง 80 อาสาสมัครที่มีสุขภาพดี
การตรวจสอบผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของยา
ค้นหาว่ายาถูกเผาผลาญและขับออกมาอย่างไร

การทดลองระยะที่ 2: การสร้างประสิทธิผล

หากการศึกษาระยะที่ 1 ไม่เปิดเผยระดับความเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้ก็สามารถเริ่มการศึกษาระยะที่ 2 ได้

สิ่งนี้เกี่ยวข้องกับ:

ระหว่าง 36 ถึง 300 คน
รวบรวมข้อมูลเบื้องต้นว่ายานี้ใช้ได้ผลกับผู้ที่เป็นโรคหรืออาการบางอย่างหรือไม่
การทดลองที่ควบคุมเพื่อเปรียบเทียบผู้ที่ได้รับยากับผู้ที่อยู่ในสถานการณ์ที่คล้ายคลึงกันซึ่งได้รับยาอื่นหรือยาหลอก
การประเมินความปลอดภัยอย่างต่อเนื่อง
การศึกษาผลข้างเคียงระยะสั้น

การทดลองระยะที่ 3: การยืนยันขั้นสุดท้ายเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิผล

หากระยะที่ 2 ได้รับการยืนยันประสิทธิภาพของยา FDA และผู้ให้การสนับสนุนจะหารือเกี่ยวกับวิธีดำเนินการศึกษาขนาดใหญ่ในระยะที่ 3

สิ่งนี้จะเกี่ยวข้องกับ:

ผู้เข้าร่วมระหว่าง 300 ถึง 3,000 คน
รวบรวมข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิผล
การศึกษาประชากรที่แตกต่างกัน
ตรวจสอบปริมาณต่างๆเพื่อกำหนดปริมาณยาที่ดีที่สุด
การใช้ยาร่วมกับยาอื่น ๆ เพื่อตรวจสอบประสิทธิผล

หลังจากระยะนี้ข้อมูลที่สมบูรณ์เกี่ยวกับยาใหม่จะถูกส่งไปยังหน่วยงานด้านสุขภาพ

ตรวจสอบการประชุม

หาก FDA อนุมัติผลิตภัณฑ์สำหรับการตลาดจะมีการศึกษาข้อกำหนดหลังการตลาดและความมุ่งมั่น

องค์การอาหารและยาใช้การศึกษาเหล่านี้เพื่อรวบรวมข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับความปลอดภัยประสิทธิภาพหรือการใช้งานที่เหมาะสมเกี่ยวกับผลิตภัณฑ์

การใช้ยาใหม่

หลังจากตรวจสอบใบสมัครและก่อนการทดลองในระยะที่ 4 ผู้ตรวจสอบของ FDA จะอนุมัติการใช้ยาใหม่หรือออกจดหมายตอบกลับ

ผู้สนับสนุนยาจะกรอกใบสมัครยาใหม่ (NDA) เพื่อขอให้ FDA พิจารณาอนุมัติยาตัวใหม่สำหรับการตลาดในสหรัฐอเมริกา

NDA ประกอบด้วย:

ข้อมูลสัตว์และมนุษย์ทั้งหมด
การวิเคราะห์ข้อมูล
ข้อมูลเกี่ยวกับพฤติกรรมการใช้ยาในร่างกาย
รายละเอียดการผลิต

อย. มีเวลา 60 วันในการตัดสินใจว่าจะยื่นเพื่อรับการตรวจสอบหรือไม่

หากพวกเขาตัดสินใจที่จะยื่นเรื่อง NDA ทีมตรวจสอบของ FDA จะได้รับมอบหมายให้ประเมินงานวิจัยของผู้สนับสนุนเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิผลของยา

จากนั้นขั้นตอนต่อไปนี้จะต้องเกิดขึ้น

การติดฉลากยา: FDA จะตรวจสอบฉลากยาอย่างมืออาชีพและยืนยันว่ามีการแบ่งปันข้อมูลที่เหมาะสมกับผู้บริโภคและผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ

การตรวจสอบสถานที่: FDA ตรวจสอบสถานที่ที่จะผลิตยา

การอนุมัติยา: ผู้ตรวจสอบของ FDA อนุมัติใบสมัครหรือออกจดหมายตอบกลับ

การทดลองระยะที่ 4: การศึกษาระหว่างการขาย

การทดลองระยะที่ 4 เกิดขึ้นหลังจากยาได้รับการอนุมัติให้ทำการตลาด ได้รับการออกแบบมาเพื่อรวมถึง:

ผู้ป่วยมากกว่า 1,000 คน
ประสบการณ์ที่ครอบคลุมในการประเมินความปลอดภัยและประสิทธิผลของยาใหม่ในกลุ่มใหญ่และกลุ่มย่อยของผู้ป่วย
เปรียบเทียบและใช้ร่วมกับการรักษาอื่น ๆ ที่มีอยู่
การประเมินผลข้างเคียงในระยะยาวของยา
การตรวจหาเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบได้น้อย
ความคุ้มทุนของการบำบัดด้วยยาเมื่อเทียบกับการบำบัดแบบดั้งเดิมและแบบใหม่อื่น ๆ

รายงานความปลอดภัย

หลังจาก FDA อนุมัติยาแล้วขั้นตอนหลังการขายจะเริ่มขึ้น ผู้สนับสนุนซึ่งโดยปกติจะเป็นผู้ผลิตจะส่งการอัปเดตด้านความปลอดภัยไปยัง FDA เป็นระยะ

ใครเป็นผู้สนับสนุนการทดลองทางคลินิก

การทดลองและการวิจัยทางคลินิกอาจใช้เงินหลายร้อยล้านดอลลาร์ กลุ่มที่ให้ทุนการทดลองอาจรวมถึง:

บริษัท ยาเทคโนโลยีชีวภาพและอุปกรณ์ทางการแพทย์
ศูนย์การแพทย์ทางวิชาการ
กลุ่มและมูลนิธิโดยสมัครใจ
สถาบันสุขภาพแห่งชาติ
หน่วยงานรัฐบาล
แพทย์และผู้ให้บริการด้านสุขภาพ
บุคคล

ใครสามารถเข้าร่วมได้บ้าง?

โปรโตคอลกำหนดผู้ที่มีสิทธิ์เข้าร่วมการทดลอง

เกณฑ์การคัดเลือกที่เป็นไปได้อาจเป็น:

มีความเจ็บป่วยหรืออาการเฉพาะ
การ "มีสุขภาพดี" โดยไม่มีภาวะสุขภาพ

เกณฑ์การยกเว้นเป็นปัจจัยที่กีดกันบางคนจากการเข้าร่วมการทดลอง

ตัวอย่าง ได้แก่ อายุเพศประเภทหรือระยะของโรคประวัติการรักษาก่อนหน้านี้และเงื่อนไขทางการแพทย์อื่น ๆ

ประโยชน์และความเสี่ยงที่เป็นไปได้

การมีส่วนร่วมในการทดลองทางคลินิกอาจมีทั้งประโยชน์และความเสี่ยงสำหรับผู้เข้าร่วม

ประโยชน์ที่เป็นไปได้ของการทดลองทางคลินิกมีดังต่อไปนี้:

ผู้เข้าร่วมสามารถเข้าถึงการรักษาใหม่ ๆ
หากการรักษาประสบความสำเร็จผู้เข้าร่วมจะเป็นคนกลุ่มแรก ๆ ที่ได้รับประโยชน์
ผู้เข้าร่วมที่ไม่ได้อยู่ในกลุ่มที่ได้รับการรักษาแบบใหม่อาจได้รับการรักษามาตรฐานสำหรับอาการนั้น ๆ ซึ่งอาจดีกว่าหรือดีกว่าแนวทางใหม่
สุขภาพได้รับการดูแลอย่างใกล้ชิดและสนับสนุนโดยทีมผู้ให้บริการด้านสุขภาพ
ข้อมูลที่รวบรวมจากการทดลองทางคลินิกเสริมความรู้ทางวิทยาศาสตร์อาจช่วยผู้อื่นและช่วยปรับปรุงการดูแลสุขภาพในที่สุด

ความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้น ได้แก่ :

บางครั้งการดูแลมาตรฐานสำหรับเงื่อนไขเฉพาะบางครั้งอาจดีกว่ากลยุทธ์หรือการรักษาใหม่ที่กำลังศึกษาอยู่
แนวทางใหม่หรือการรักษาอาจได้ผลดีสำหรับผู้เข้าร่วมบางคน แต่ไม่จำเป็นสำหรับผู้อื่น
อาจมีผลข้างเคียงที่ไม่คาดคิดหรือคาดไม่ถึงโดยเฉพาะอย่างยิ่งในการทดลองระยะที่ 1 และระยะที่ 2 และด้วยวิธีการต่างๆเช่นการบำบัดด้วยยีนหรือการรักษาทางชีวภาพแบบใหม่
การประกันสุขภาพและผู้ให้บริการด้านสุขภาพไม่ครอบคลุมการดูแลผู้ป่วยและค่าใช้จ่ายสำหรับผู้ที่เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกเสมอไป

การให้ความยินยอมหมายถึงอะไร?

ผู้เข้าร่วมจะต้องอ่านเอกสารยินยอมอย่างละเอียดตัดสินใจว่าต้องการลงทะเบียนและลงนามก่อนที่จะรวมอยู่ในการพิจารณาคดี

เอกสารแสดงความยินยอมจะอธิบายถึงความเสี่ยงและประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นจากการเข้าร่วมการทดลองทางคลินิก

องค์ประกอบที่ต้องปรากฏในเอกสาร ได้แก่ :

วัตถุประสงค์ของการวิจัย
ความเสี่ยงที่คาดว่าจะเกิดความรู้สึกไม่สบาย
ผลประโยชน์ที่เป็นไปได้

การทดลองทางคลินิกปลอดภัยหรือไม่?

องค์การอาหารและยาดำเนินการเพื่อให้แน่ใจว่าทุกคนที่กำลังพิจารณาเข้าร่วมการทดลองสามารถเข้าถึงข้อมูลที่เชื่อถือได้ทั้งหมดที่พวกเขาต้องการเพื่อทำการเลือกอย่างมีข้อมูลรวมถึงข้อมูลเกี่ยวกับความเสี่ยง

แม้ว่าความเสี่ยงต่อผู้เข้าร่วมจะได้รับการควบคุมและตรวจสอบ แต่ความเสี่ยงบางอย่างอาจหลีกเลี่ยงไม่ได้เนื่องจากลักษณะของการศึกษาวิจัยทางการแพทย์

ผู้เข้าร่วมได้รับการคุ้มครองอย่างไร?

การปฏิบัติทางคลินิกที่ดี (GCP) ถูกกำหนดให้เป็นมาตรฐานสำหรับการออกแบบการปฏิบัติประสิทธิภาพการติดตามการตรวจสอบการบันทึกการวิเคราะห์และการรายงานการทดลองทางคลินิกหรือการศึกษา

ความปลอดภัยของผู้เข้าร่วมเป็นปัญหาที่มีความสำคัญสูง ในการพิจารณาคดีทุกครั้งการกำกับดูแลทางวิทยาศาสตร์และสิทธิของผู้ป่วยมีส่วนช่วยในการปกป้องพวกเขา

การปฏิบัติทางคลินิกที่ดี (GCP) มีวัตถุประสงค์เพื่อให้แน่ใจว่ามีการปฏิบัติตามขั้นตอนทางจริยธรรมและเหมาะสมในการทดลอง

การปฏิบัติตามข้อกำหนด GCP ทำให้สาธารณชนมั่นใจได้ว่าความปลอดภัยและสิทธิ์ของผู้เข้าร่วมได้รับการคุ้มครอง

มีวัตถุประสงค์เพื่อ:

เพื่อปกป้องสิทธิความปลอดภัยและสวัสดิภาพของผู้เข้าร่วม
เพื่อรับประกันว่าข้อมูลที่รวบรวมมีความน่าเชื่อถือมีความสมบูรณ์และมีคุณภาพที่เหมาะสม
เพื่อให้แนวทางและมาตรฐานสำหรับการดำเนินการวิจัยทางคลินิก

รากฐานของ GCP ถูกวางไว้ครั้งแรกในปี 2490 ประเด็นหลักคือในระหว่างการทดลองใด ๆ นักวิจัยต้องรับประกันว่า:

การมีส่วนร่วมโดยสมัครใจ
ความยินยอม
การลดความเสี่ยง

เมื่อเวลาผ่านไปการเพิ่มมีตั้งแต่การสร้างความคุ้มครองเพิ่มเติมสำหรับประชากรที่มีความเสี่ยงไปจนถึงการให้คำแนะนำแก่หน่วยงานที่ดำเนินการวิจัย

สิทธิผู้ป่วย

วิธีการปกป้องสิทธิผู้ป่วยมีดังต่อไปนี้:

การให้ความยินยอมเป็นกระบวนการในการจัดหาผู้เข้าร่วมการทดลองทางคลินิกพร้อมข้อเท็จจริงทั้งหมดเกี่ยวกับการทดลอง เกิดขึ้นก่อนที่ผู้เข้าร่วมจะตกลงเข้าร่วมและในระหว่างการพิจารณาคดี การให้ความยินยอมรวมถึงรายละเอียดเกี่ยวกับการรักษาและการทดสอบที่อาจได้รับรวมถึงผลประโยชน์และความเสี่ยงที่เป็นไปได้

สิทธิ์อื่น ๆ : เอกสารแสดงความยินยอมไม่ใช่สัญญา ผู้เข้าร่วมสามารถถอนตัวจากการศึกษาได้ตลอดเวลาไม่ว่าการทดลองจะเสร็จสิ้นหรือไม่ก็ตาม

สิทธิและการคุ้มครองเด็ก: พ่อแม่หรือผู้ปกครองตามกฎหมายต้องให้ความยินยอมตามกฎหมายหากเด็กอายุ 18 ปีหรือต่ำกว่า หากการพิจารณาคดีอาจเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงที่มากกว่าน้อยที่สุดพ่อแม่ทั้งสองฝ่ายต้องอนุญาต เด็กที่อายุเกิน 7 ปีจะต้องยินยอมที่จะมีส่วนร่วมในการทดลองทางคลินิก