พาร์กินสัน: การบำบัดด้วยยีนใหม่แสดงให้เห็นถึงคำมั่นสัญญาในการป้องกัน
จุดเด่นของโรคพาร์คินสันและภาวะสมองเสื่อมบางรูปแบบ ได้แก่ ร่างกายของลิววี่สารพิษที่ก่อตัวในสมองและขัดขวางวงจรประสาท นักวิจัยจากมหาวิทยาลัยโอซาก้าในญี่ปุ่นกำลังทดสอบการบำบัดเชิงป้องกันแบบใหม่ในการศึกษาเกี่ยวกับหนูเบื้องต้น
ตามข้อมูลของ Parkinson’s Foundation ประมาณ 1 ล้านคนในสหรัฐอเมริกาจะเป็นโรคพาร์กินสันภายในปี 2020 และผู้ใหญ่ในสหรัฐอเมริกาประมาณ 60,000 คนจะได้รับการวินิจฉัยภาวะนี้ทุกปี
ทั่วโลกมีผู้คนมากกว่า 10 ล้านคนเป็นโรคพาร์กินสัน แม้ว่าจะแพร่หลายมาก แต่นักวิทยาศาสตร์ก็ยังไม่แน่ใจว่าเกิดจากสาเหตุใดและแพทย์จะสั่งการรักษาตามอาการเพื่อจัดการกับภาวะนี้เท่านั้น
อย่างไรก็ตามนักวิจัยยังคงศึกษาสาเหตุและวิธีการรักษาเชิงป้องกันที่เป็นไปได้ เมื่อเร็ว ๆ นี้ทีมนักวิทยาศาสตร์จากมหาวิทยาลัยโอซาก้าในญี่ปุ่นได้ตัดสินใจที่จะค้นหาว่าการกำหนดเป้าหมายไปที่โปรตีนที่เรียกว่า alpha-synuclein ซึ่งรวมตัวกันเป็นร่างกายของ Lewy สามารถช่วยป้องกันหรือย้อนกลับโรคพาร์คินสันได้หรือไม่
เพื่อจุดประสงค์นี้พวกเขาได้ทดสอบยีนบำบัดแบบใหม่ในหนูที่มีอาการทางระบบประสาทนี้ การค้นพบของพวกเขาซึ่งปรากฏใน รายงานทางวิทยาศาสตร์แนะนำว่าแนวทางใหม่นี้มีแนวโน้มดีและนักวิทยาศาสตร์ควรดำเนินการตรวจสอบต่อไป
“ แม้ว่าจะมียาที่รักษาอาการที่เกี่ยวข้องกับ [โรคพาร์คินสัน] แต่ก็ไม่มีการรักษาพื้นฐานเพื่อควบคุมการเริ่มมีอาการและการลุกลามของโรค” ทาคุยะอุเอฮาระผู้เขียนนำการศึกษากล่าว
“ ดังนั้นเราจึงพิจารณาวิธีป้องกันการแสดงออกของอัลฟา - ซินนิวคลีอินและกำจัดสาเหตุทางสรีรวิทยาของ [โรคพาร์คินสัน] ได้อย่างมีประสิทธิภาพ” Uehara กล่าวเสริม
ผลกระทบของพาร์กินสันและภาวะสมองเสื่อม
ขั้นแรกทีมงานได้ออกแบบส่วน "สะท้อน" ของสารพันธุกรรมให้ตรงกับส่วนที่สอดคล้องกับอัลฟา - ซินิวคลีอิน จากนั้นนักวิจัยได้ใช้ amido-bridging ซึ่งเป็นเทคนิคที่ใช้อนุมูลอะมิโนในการเชื่อมต่อโมเลกุลเพื่อทำให้ชิ้นส่วนทางพันธุกรรมเหล่านี้มีเสถียรภาพ
ด้วยเหตุนี้พวกเขาจึงเรียกชิ้นส่วนทางพันธุกรรมใหม่ว่าโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่ดัดแปลงกรดนิวคลีอิกของกรดนิวคลีอิกหรือ ASOs ชิ้นส่วนเหล่านี้ทำงานโดยเชื่อมโยงกับลำดับพันธุกรรมที่ตรงกันซึ่งก็คือ messenger RNA (mRNA) บทบาทของ mRNA คือช่วย "ถอดรหัส" ข้อมูลทางพันธุกรรมแปลเป็นโปรตีน
โดยการผูกกับ mRNA ASO จะป้องกันไม่ให้แปลข้อมูลทางพันธุกรรมที่เข้ารหัส alpha-synuclein ซึ่งเป็นโปรตีนที่สร้างร่างกาย Lewy
นักวิจัยได้ทดลองกับสายพันธุ์ ASO ที่แตกต่างกันจนกระทั่งพบว่ามีการลดระดับ mRNA alpha-synuclein ได้มากถึง 81% ในที่สุดทีมงานได้ทดสอบประสิทธิภาพของแนวทางใหม่ของพวกเขาในรุ่นเมาส์
“ เมื่อเราทดสอบ ASO ในแบบจำลองหนูของ [โรคพาร์คินสัน] เราพบว่ามันถูกส่งไปยังสมองโดยไม่ต้องใช้พาหะของสารเคมี” Chi-Jing Choong ผู้ร่วมวิจัยอธิบาย ในสัตว์ฟันแทะการบำบัดด้วยยีนแบบใหม่ได้รับการพิสูจน์แล้วว่าได้ผลและมีแนวโน้ม
“ การทดสอบเพิ่มเติมแสดงให้เห็นว่า ASO ช่วยลดการผลิต alpha-synuclein ในหนูได้อย่างมีประสิทธิภาพและลดความรุนแรงของอาการของโรคได้อย่างมีนัยสำคัญภายใน 27 วันหลังการให้ยา” Choong กล่าว
ในอนาคตนักวิจัยตั้งเป้าที่จะทดสอบวิธีนี้ต่อไป หากความพยายามอย่างต่อเนื่องของพวกเขาประสบความสำเร็จพวกเขาหวังว่าแนวทางการรักษาแบบใหม่จะช่วยป้องกันและรักษาไม่เพียง แต่โรคพาร์คินสันเท่านั้น แต่ยังรวมถึงภาวะเสื่อมของระบบประสาทอื่น ๆ ที่ร่างกายของ Lewy มีบทบาทสำคัญ
“ ผลการวิจัยของเราแสดงให้เห็นว่าการบำบัดด้วยยีนโดยใช้ ASO ที่กำหนดเป้าหมายด้วยอัลฟา - ซินนิวคลีนเป็นกลยุทธ์ที่มีแนวโน้มในการควบคุมและป้องกันโรค [โรคพาร์คินสัน] เราคาดหวังว่าในอนาคตวิธีนี้จะถูกนำมาใช้เพื่อไม่เพียง แต่รักษา [โรคพาร์คินสัน] ได้สำเร็จเท่านั้น แต่ยังรวมถึงภาวะสมองเสื่อมที่เกิดจากการสะสมของอัลฟา - ซินิวคลีนด้วย”
ผู้เขียนอาวุโสดร. ฮิเดกิโมชิซึกิ
