ยาโนเวลอัลไซเมอร์ผ่านการทดสอบในมนุษย์ระยะแรกแล้ว
ยาใหม่สำหรับรักษาโรคอัลไซเมอร์ได้ผ่านการทดสอบระยะแรกในมนุษย์สำเร็จแล้ว การศึกษาก่อนคลินิกแสดงให้เห็นแล้วว่ายาสามารถเพิ่มความจำและอาการอื่น ๆ ของโรคอัลไซเมอร์ในหนูที่มีอายุมากได้
นักวิจัยจาก Forschungszentrum Jülichและ Heinrich Heine University Düsseldorfทั้งสองในเยอรมนีได้พัฒนายาที่ได้รับการคัดเลือกซึ่งในตอนนี้มีชื่อว่า PRI-002
PRI-002 กำจัดโอลิโกเมอร์เบต้า - อะไมลอยด์ที่เป็นพิษซึ่งเป็นโปรตีนจำลองตัวเองที่นักวิทยาศาสตร์สงสัยว่าเป็นสาเหตุและทำให้เกิดโรคอัลไซเมอร์
ก่อนหน้านี้ทีมงานได้แสดงให้เห็นว่ายานี้สามารถลดอาการและอาการแสดงในหนูที่มีอายุมากได้อย่างมีนัยสำคัญซึ่งได้รับการดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อพัฒนาโรคที่มีลักษณะคล้ายอัลไซเมอร์ผ่านการใส่ยีนของมนุษย์ที่กลายพันธุ์
การศึกษาพรีคลินิกนั้นนำเสนอทางออนไลน์ในปี 2018 ในวารสาร อณูประสาทชีววิทยา.
ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 ที่เพิ่งเสร็จสิ้นลงในเวลาต่อมาอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีได้รับประทานยา PRI-002 ทุกวันเป็นเวลา 4 สัปดาห์ ผลปรากฏว่ายามีความปลอดภัยสำหรับการใช้งานของมนุษย์
การผ่านขั้นตอนการทดสอบนี้ในมนุษย์หมายความว่ายาที่ได้รับการคัดเลือกสามารถเข้าสู่การทดลองระยะที่ 2 เพื่อประเมินประสิทธิผลของยาในผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์ได้แล้ว
“ เป้าหมายต่อไปของเราคือการพิสูจน์ประสิทธิภาพในผู้ป่วย” ศ. ดร. ดีเทอร์วิลล์โบลด์ซึ่งเป็นผู้อำนวยการสถาบันชีวเคมีโครงสร้างที่ Forschungszentrum Jülichและสถาบันชีววิทยาทางกายภาพของ Heinrich Heine University Düsseldorfกล่าว
เขาและเพื่อนร่วมงานวางแผนที่จะติดตามขั้นตอนต่อไปของการทดสอบทางคลินิกผ่าน Priavoid ซึ่งเป็น บริษัท เอกชนที่พวกเขาและคนอื่น ๆ จากศูนย์นักวิจัยทั้งสองแห่งตั้งขึ้นในปี 2560 เพื่อพัฒนายาเพื่อรักษาภาวะทางระบบประสาทที่รุนแรง
โอลิโกเมอร์ของอัลไซเมอร์และเบต้า - อะไมลอยด์
โรคอัลไซเมอร์เป็นสาเหตุหลักของภาวะสมองเสื่อม มันค่อยๆทำลายความสามารถของผู้คนในการคิดจดจำเชื่อมโยงกับผู้อื่นและมีชีวิตที่เป็นอิสระโดยการฆ่าเซลล์สมองของพวกเขา
ตัวเลขล่าสุดจาก Alzheimer’s Association ชี้ให้เห็นว่าขณะนี้มีผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์จำนวน 5.8 ล้านคนในสหรัฐอเมริกา
เมื่อเร็ว ๆ นี้นักวิทยาศาสตร์ได้ตกลงกันว่ากลุ่มโอลิโกเมอร์เบต้า - อะไมลอยด์เป็นสาเหตุของโรคอัลไซเมอร์มากที่สุด
โอลิโกเมอร์เหล่านี้เป็นสารพิษที่รวมตัวกันของโมโนเมอร์เบต้า - อะไมลอยด์ที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติซึ่งไม่เป็นพิษ เป็นเรื่องยากที่โมโนเมอร์จะรวมตัวกันเป็นโอลิโกเมอร์ อย่างไรก็ตามความเป็นไปได้ที่จะเกิดเหตุการณ์ที่หายากจะเพิ่มขึ้นตามเวลาซึ่งอาจเป็นสาเหตุว่าทำไมอายุจึงเป็นปัจจัยเสี่ยงที่ใหญ่ที่สุดสำหรับโรคอัลไซเมอร์
เบต้า - อะไมลอยด์โอลิโกเมอร์ขัดขวางเซลล์ประสาทและหยุดการทำงานอย่างถูกต้อง พวกเขาสามารถจำลองและเดินทางไปทั่วสมองได้อย่างง่ายดาย
ยารักษาโรคอัลไซเมอร์จำนวนมากที่แสดงให้เห็นถึงคำมั่นสัญญาที่ดีในการศึกษาก่อนคลินิกไม่ผ่านการทดลองในมนุษย์ที่ยืนยันประสิทธิภาพและความปลอดภัย พวกเขาไม่ได้แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงความจำและความคิด
ศาสตราจารย์ Willbold กล่าวว่าสาเหตุที่เป็นไปได้คือการศึกษาเหล่านั้นใช้เอนไซม์เพื่อลดการสร้างโมโนเมอร์เบต้า - อะไมลอยด์จากโปรตีนตั้งต้นหรือใช้แอนติบอดีเพื่อให้ระบบภูมิคุ้มกันโจมตีเบต้า - อะไมลอยด์
ยาใหม่จัดการกับ oligomers โดยตรง
PRI-002 ทำงานในลักษณะที่แตกต่างออกไป มันทำให้โอลิโกเมอร์เบต้า - อะไมลอยด์แยกชิ้นส่วนกลับเป็นโมโนเมอร์ที่ไม่เป็นพิษ ด้วยวิธีนี้จะกำหนดเป้าหมายไปที่ oligomers โดยตรงโดยไม่ต้องเกี่ยวข้องกับระบบภูมิคุ้มกัน
ข้อดีอีกอย่างของ PRI-002 คือเป็นยากลุ่มใหม่ที่เรียกว่า D-peptide สารประกอบเหล่านี้เป็นภาพสะท้อนของสิ่งเทียบเท่าที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติซึ่งเป็นคุณสมบัติที่ทำให้ร่างกายกำจัดได้ยากขึ้น
ลักษณะนี้ทำให้ PRI-002 มีโอกาสเข้าสู่สมองและทำงานได้ดีขึ้นก่อนที่ร่างกายจะกำจัดมันออกไป นอกจากนี้ยังหมายความว่ามีความเสถียรเพียงพอที่จะใช้เป็นยารับประทานในรูปแบบเม็ดหรือแคปซูลซึ่งเป็นวิธีที่ง่ายกว่าสำหรับผู้สูงอายุ
การทดลองระยะที่ 1 ของ PRI-002 เสร็จสิ้นสองขั้นตอน: การให้ยาครั้งเดียว (SAD) และการให้ยาหลายครั้ง (MAD) ขั้นตอน SAD ซึ่งเสร็จสิ้นในเดือนกรกฎาคม 2018 พิสูจน์แล้วว่ายาเพียงครั้งเดียวนั้นปลอดภัยและได้รับการยอมรับอย่างดี
ขณะนี้นักวิจัยได้รายงานว่าเวที MAD เสร็จสิ้นในเดือนเมษายน 2019
พวกเขาทราบว่าการรับประทานยา PRI-002 ในปริมาณที่สูงถึง 320 มิลลิกรัมต่อวันแสดงให้เห็นว่า“ ความปลอดภัยที่ดีเยี่ยมความทนทานและความสามารถทางเภสัชจลนศาสตร์”
ในการศึกษาก่อนคลินิกทีมวิจัยได้“ สามารถแสดงให้เห็นว่าหนูที่มีอาการคล้ายกับโรคอัลไซเมอร์มีประสิทธิภาพในการรับรู้ที่ดีขึ้นหลังการรักษาด้วย PRI-002” ดร. Janine Kutzsche นักวิทยาศาสตร์ที่ทำงานร่วมกับศ. Willbold กล่าว
การปรับปรุงนั้นยอดเยี่ยมมากจนไม่สามารถแยกแยะประสิทธิภาพความจำของหนูที่ได้รับการรักษากับหนูที่มีสุขภาพดีได้
แม้แต่หนูอายุมากที่พวกเขาให้ยาก็ยังแสดงให้เห็นว่า "ความจำและความรู้ความเข้าใจบกพร่องดีขึ้น" ศ. วิลล์โบลด์กล่าว “ เห็นได้ชัดว่าอยู่ภายใต้เงื่อนไขที่ไม่สามารถป้องกันได้” เขากล่าวเสริม
